什么是阿爾茲海默?。酷t(yī)學(xué)上的定義,這是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)的退行性病變。換個通俗的說法,大腦就像是一臺電腦,在長時間的運(yùn)行過程中,累積了大量的廢物。這些廢物會讓大腦中的神經(jīng)元死亡、神經(jīng)通路損傷,久而久之,大腦就喪失了部分功能。那么,有沒有一個辦法,可以像電腦清理垃圾一樣,定向清除大腦內(nèi)的廢物,又不會損傷正常的蛋白,從而保護(hù)神經(jīng)細(xì)胞呢?
在蘇州沃生生物醫(yī)藥有限公司的實(shí)驗(yàn)室里,掛著一張巨幅圖表,在這密密麻麻的化學(xué)符號背后,藏著沃生的全球“野心”。
“這張表是2024年全球銷量前200的藥物,其中大部分都是小分子靶向藥物?!惫緞?chuàng)始人兼CEO,85后女博士孫巾荃告訴記者,沃生目前正在研發(fā)的技術(shù),就是利用人體的免疫系統(tǒng)中原有的蛋白清除機(jī)制,特異性的降解大腦中的廢物,也就是錯誤聚集、引起神經(jīng)元死亡的蛋白,從而達(dá)到靶向清除的效果。一旦研究成果能走向臨床,將會朝向治愈阿爾茲海默病、漸凍癥等神經(jīng)退行性疾病邁進(jìn)一大步。
成立于2021年4月的蘇州沃生生物醫(yī)藥有限公司,落戶于蘇州播禾創(chuàng)新中心,以全球首創(chuàng)類(First-in-Class,F(xiàn)IC)藥物為核心、致力于實(shí)現(xiàn)從實(shí)驗(yàn)室到臨床產(chǎn)品、創(chuàng)新藥從0到1的高效轉(zhuǎn)化。
在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域,這是一家“后起之秀”,支撐起這家企業(yè)的,是一群“制藥老兵”、80后中堅(jiān)力量與90后青年科學(xué)家的老中青組合。
畢業(yè)于美國賓州州立大學(xué)的孫巾荃,攻讀博士期間專注于天然免疫細(xì)胞藥物靶點(diǎn)功能研究。在課余時間,她在美國律所從事專利申請工作,并在高校專利辦公室推動技術(shù)轉(zhuǎn)化。豐富的科學(xué)轉(zhuǎn)化資源與經(jīng)驗(yàn),也為她后來與中美歐高效機(jī)構(gòu)的合作奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。2017年,孫巾荃聯(lián)合創(chuàng)立了賓州州立大學(xué)衍生公司,專注于開發(fā)癌癥和自身免疫疾病的創(chuàng)新療法。
“在生物學(xué)領(lǐng)域,經(jīng)驗(yàn)與知識的積累尤為重要。因此,有過藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)、在研發(fā)鏈條里深度參與的‘制藥老兵’,能夠更好地讓我們在新靶點(diǎn)藥物開發(fā)的前沿進(jìn)行探索。”借著在美國創(chuàng)業(yè)的契機(jī),在短短的4年里,孫巾荃身邊聚攏了一批志同道合的“制藥老兵”,也正是在此時,孫巾荃心中一個想法逐漸成熟:歸國.
來到蘇州,就是一見鐘情?!拔矣X得就是緣分到了。蘇州工業(yè)園區(qū)的環(huán)境非常舒服,和領(lǐng)導(dǎo)之間交流起來的順暢度更是令我驚喜?!痹趯O巾荃看來,蘇州對創(chuàng)業(yè)者的支持力度是非常立體化的,不論是啟動資金的補(bǔ)助,還是團(tuán)隊(duì)薪資的津貼,甚至連辦理簽證、人才優(yōu)租房,方方面面都照顧得妥帖安心。“基本上你能想到的各個維度,政府都幫你想到了。我們常說,有困難就去找企服中心,這對于剛起步的創(chuàng)業(yè)者來說,提供極大的便利?!?/p>
有了強(qiáng)有力的后盾支持,團(tuán)隊(duì)的研發(fā)速度突飛猛進(jìn)。雖然才成立短短4年,沃生醫(yī)藥的藥物研發(fā)已經(jīng)進(jìn)入到了臨床前的測試階段?!敖酉聛恚蚁嘈胖袊欢〞?,在阿爾茲海默病或是漸凍癥領(lǐng)域里,真正對病人的日常生活、生命質(zhì)量起到顯著改善的藥物。而我們希望在創(chuàng)新之路上,跑好關(guān)鍵的第一棒?!睂O巾荃表示。